A Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) foi autorizada pela Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) a iniciar testes clínicos em humanos com o GB221, uma terapia gênica avançada promissora para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1, a forma mais severa da doença. A aprovação, concedida em regime de análise prioritária, coloca o Brasil na vanguarda da pesquisa sobre essa condição na América Latina.
O anúncio ocorreu durante uma reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Geceis) do governo federal. A terapia GB221 foi desenvolvida pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio). A Fiocruz, por meio do Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos (Bio-Manguinhos), não apenas participa do desenvolvimento clínico da terapia, mas também firmou um acordo de transferência de tecnologia com a empresa, pavimentando o caminho para a produção nacional de uma terapia gênica pela primeira vez.
A estratégia da Fiocruz para Terapias Avançadas visa equipar o país com as bases científico-tecnológicas, de produção e assistenciais necessárias para disponibilizar esses produtos no Sistema Único de Saúde (SUS). O projeto de desenvolvimento de terapias gênicas para doenças raras, liderado pela Fiocruz, já recebeu investimentos de R$ 122 milhões do Ministério da Saúde (MS). A Financiadora de Estudos e Projetos (Finep) também investiu cerca de R$ 50 milhões em infraestrutura para a produção de terapias avançadas.
Bio-Manguinhos/Fiocruz detém o domínio da tecnologia de vetores virais, que é utilizada nessa terapia gênica, desde a produção da vacina para covid-19.
O presidente da Fiocruz, Mario Moreira, expressou entusiasmo com a possibilidade de transformar a vida de crianças com atrofia muscular espinhal por meio de técnicas de terapia gênica. Rosane Cuber, diretora de Bio-Manguinhos, destacou que a inclusão de terapias gênicas no portfólio representa uma oportunidade de fortalecer a soberania científica e tecnológica do Brasil.
A AME Tipo 1, uma doença rara que se manifesta nos primeiros meses de vida, é causada por uma alteração no gene SMN1, crucial para a produção de uma proteína essencial para o funcionamento dos neurônios relacionados ao movimento. A ausência dessa proteína leva à perda progressiva da força muscular e pode comprometer a sobrevivência das crianças nos primeiros anos.
Fonte: agenciabrasil.ebc.com.br
